GGO’s in de kliniek; vertrouwen door transparantie

Subcommissie Medisch Veterinair

Jarenlang liet het aantal adviesvragen over klinisch gentherapie-onderzoek in Nederland een kleine doch gestage groei zien, totdat deze lijn in 2014 plotseling werd doorbroken. Sterker, er werd dat jaar geen enkele adviesvraag gesteld over een vergunningaanvraag voor een klinische gentherapiestudie. Het was onduidelijk of dit te maken had met het aflopen van het ZonMW programma: “Translationeel Gentherapeutisch Onderzoek”, of dat er andere oorzaken aan ten grondslag lagen. Het afgelopen jaar heeft dit type onderzoek echter een voorzichtige ‘comeback’ gemaakt en heeft de COGEM weer vier maal over klinische gentherapiestudies geadviseerd. Daarmee is het aantal adviesvragen voor klinische gentherapiestudies echter nog niet terug op het oude niveau van 2013.

In tegenstelling tot de trend bij de klinische gentherapiestudies vertoont het aantal adviesvragen over toelating van een gg-medicijn of gg-vaccin tot de Europese markt de laatste jaren een lichte groei. Dit is in lijn met de verwachting die werd uitgesproken in een inventarisatie van het wereldwijde preklinische gentherapie onderzoek die in opdracht van de COGEM is uitgevoerd. Deze voorspelling is gebaseerd op de toename van het aantal fase 3 klinische gentherapiestudies en de veelbelovende resultaten die hierin worden geboekt. Eenzelfde toekomstbeeld werd ook geschetst in een onderzoek naar de ontwikkelingen op het gebied van gg-vaccins. Hierdoor lijkt het waarschijnlijk dat er steeds meer gg-medicijnen en gg-vaccins op de Nederlandse markt zullen komen, en de Nederlandse burger vroeger of later geconfronteerd wordt met het gebruik van ggo’s in de gezondheidszorg. Het is op dit moment niet exact in te schatten hoe de samenleving op het gebruik van genetische modificatie in de gezondheidszorg zal reageren. In dit kader zijn de bevindingen van het onderzoek naar de perceptie en houding van de Nederlandse bevolking ten aanzien van genetische modificatie en ggo’s interessant. Uit dit onderzoek blijkt dat een meerderheid van de bevolking de beschikbaarheid van medicijnen van groter belang acht dan de wijze waarop ze gemaakt zijn. Bovendien sprak ongeveer de helft van de respondenten zijn vertrouwen uit in de regelgeving en handhaving van genetische modificatie. Naast een kwart van de mensen die hierover geen mening heeft, heeft ook een aanzienlijke groep echter beperkt of geheel geen vertrouwen in de huidige regelgeving.

Gelet op het belang van vertrouwen in de overheid voor de acceptatie van nieuwe technologieën en de verwachtte toename van gg-medicijnen en gg-vaccins op de Europese markt, lijkt het van belang dat de overheid alle mogelijkheden benut om het vertrouwen ten aanzien van genetische modificatie te versterken. Een voor de hand liggende optie is de bevolking meer inzicht te bieden in de wijze waarop de afweging wordt gemaakt om een gg-medicijn of gg-vaccin al dan niet toe te laten. Op dit moment is de door ‘ European Medicines Agency’ gehanteerde procedure en afweging voor markttoelating van gg-medicijnen of gg-vaccins voor buitenstaanders nauwelijks inzichtelijk. Het lijkt verstandig omwille van het vertrouwen van de maatschappij hier veel transparanter over te zijn.

In 2015 was de lang verwachtte inwerkingtreding van de nieuwe Regeling ggo milieubeheer 2013 uiteraard een belangrijke mijlpaal. Helaas is de praktijk weerbarstiger gebleken dan gedacht en kent de nieuwe Regeling ggo een aantal onvoorziene uitdagingen. Op dit moment wordt door onderzoekers, biologische veiligheidsfunctionarissen en het ministerie hard gewerkt om de problemen in kaart te brengen en op gepaste wijze op te lossen. Het is daarbij spijtig dat de doelen, die de COGEM beoogde in haar adviezen over vereenvoudiging van de ggo regelgeving nog niet worden gehaald. De COGEM hoopt dat deze doelen alsnog kunnen worden gerealiseerd door de initiatieven die momenteel worden ontplooid, om de gerezen problemen het hoofd te bieden.

Los van de aanloopproblemen, herbergt de Regeling ggo positieve aanpassingen. Een voorbeeld hiervan is de vereenvoudigde vergunningsverleningsprocedure voor klinische studies met naakt DNA. Door de ervaring met de milieurisicobeoordeling van dergelijke studies hoeven onderzoekers bij een aanvraag voor deze studies minder gegevens te overleggen en is de behandelingstermijn ingekort. Dit kan de aanvraag aanzienlijk vereenvoudigen en veel tijdwinst opleveren. Nu deze eerste stap is gezet, is het de intentie van de subcommissie Medisch Veterinair om te inventariseren of mogelijk meer studies voor een dergelijke vereenvoudiging in aanmerking kunnen komen. Er zijn immers verschillende (vector)systemen die al lange tijd voor gentherapiedoeleinden worden toegepast en waarmee veel ervaring is opgedaan. Zonder concessies te doen aan de veiligheid van mens en milieu, liggen hier wellicht mogelijkheden voor verdere vereenvoudiging van de regelgeving die de drempel voor klinisch gentherapie-onderzoek in de toekomst kunnen verlagen.

Kortom, ook dit jaar biedt weer voldoende interessante uitdagingen die de subcommissie met veel enthousiasme zal aangaan.

Prof. dr. Ron Fouchier
Voorzitter subcommissie Medisch Veterinair